Contact
Bone Therapeutics

Algemeen

 

 

Wat is een klinische studie?

Een klinische studie is een studie die de evaluatie van de veiligheid en doeltreffendheid van een nieuwe behandeling bij de mens tot doel heeft.

Alvorens tot het stadium van klinische studie te komen, wordt de hypothetische behandeling eerst getest in het laboratorium – in vitro en in vivo (op diermodellen) – om de geschiktheid en de veiligheid van de hypothese te bevestigen. Als de resultaten bevredigend zijn, dan wordt de behandeling getest op menselijke proefpersonen in klinische studies.

De verschillende fasen van een klinische studie

Klinische studies worden uitgevoerd in onderzoekscentra, in drie opeenvolgende fasen van verschillende duur.

Fase I
Fase I-studies zijn de eerste studies uitgevoerd bij de mens. Deze studies gaan vooraf aan de evaluatie van de doeltreffendheid van een behandeling. Ze worden uitgevoerd op een kleine groep gezonde vrijwilligers. Het hoofddoel van deze fase is het evalueren van de verdraagbaarheid, de afwezigheid van bijwerkingen en de wijze waarop het product door het lichaam wordt opgenomen, verdeeld en afgebroken. Deze fase hoeft in uitzonderlijke gevallen niet te worden uitgevoerd.

Fase II
Fase II-studies worden uitgevoerd met een groter aantal vrijwilligers dan in fase I. De vrijwilligers lijden aan de ziekte waarop het geteste product zich richt. Het doel van deze fase is om te onderzoeken of de verwachte positieve effecten in de door de ziekte getroffen populatie worden waargenomen, en welke bijwerkingen er zijn bij de doses die gepaard gaan met de positieve effecten.

Fase III
De Fase III-studies betreffen een veel grotere groep patiënten. Ze zijn bedoeld om de aard en omvang van de voordelen van de nieuwe behandeling formeel te vergelijken met een comparator voor wat betreft de doeltreffendheid en veiligheid. Vanaf fase II, maar meer in het algemeen in fase III, wordt de behandeling vergeleken met de standaardbehandeling, de zogenaamde 'referentie', en/of een placebo, dat wil zeggen een behandeling zonder farmacologische eigenschap.

Aan het eind van fase III kan de behandeling worden voorgelegd aan de bevoegde autoriteiten en terugbetalingsautoriteiten om een handelsvergunning te verkrijgen. Deze bevoegde autoriteiten zijn bijvoorbeeld het Europees geneesmiddelenagentschap (in het Engels: European Medicines Agency, EMA) of het Amerikaanse voedings- en geneesmiddelenagentschap (in het Engels: Food and Drug Administration, FDA).

De voornaamste spelers

De sponsor
De sponsor neemt het initiatief van de klinische studie en verzekert de financiering, organisatie en uitvoering ervan. Dit kan een rechtspersoon zijn (een niet-gouvernementele organisatie, laboratorium, firma) of een natuurlijke persoon.

De onderzoeker
De onderzoeker is een arts die het verloop van de klinische studie leidt. Hij is de schakel tussen de sponsor en de patiënt die aan de studie deelneemt. De patiënt komt dus nooit direct in contact met de sponsor. De onderzoeker leidt de klinische studie in een ziekenhuis of in een publieke of private instelling, dat studiecentrum wordt genoemd.

De patiënten
De patiënten zijn de deelnemers aan de klinische studie. Zij moeten voldoen aan bepaalde geschiktheidscriteria om in de studie te worden opgenomen.

Voor- en nadelen van deelname aan een klinische studie

Door deel te nemen aan een klinische studie, heeft de patiënt een aantal voordelen:

  • De mogelijkheid om te kunnen genieten van een veelbelovende behandeling nog voordat deze in de handel wordt gebracht.
  • Strikte medische controle door een zeer deskundig team.
  • Bijdrage aan de vooruitgang van het medisch onderzoek in het gebied van de klinische studie.

Er zijn ook bepaalde beperkingen en nadelen:

  • Een strikt bezoekprotocol dat de patiënt moet naleven om het verloop van de ziekte te volgen.
  • Mogelijke toediening van een placebo in plaats van de geteste behandeling.
  • Mogelijke bijwerkingen.
  • Onzekerheid over de doeltreffendheid van de behandeling.

Wie kan aan een klinische studie deelnemen?

Om deel te nemen moet de patiënt voldoen aan de geschiktheidscriteria (ook inclusiecriteria genoemd) die zijn vereist voor de studie waaraan hij wil deelnemen. Deze criteria kunnen bijvoorbeeld berusten op de leeftijd, de diagnose of het ontwikkelingsstadium van de ziekte die wordt behandeld.

De patiënt moet in staat zijn om de vereisten van de studie te begrijpen en om de geïnformeerde toestemming ondertekenen.

Er zijn eveneens exclusiecriteria die bepaalde patiënten uitsluiten van deelname. Ze kunnen bijvoorbeeld verband hebben met een lijst van specifieke ziekten of behandelingen.

Geïnformeerde toestemming

Tijdens het proces van de geïnformeerde toestemming verzekert de arts zich ervan dat de potentiële patiënt de nodige informatie over de studie (doel, de gegeven behandeling, de duur, het protocol) en de risico's heeft gekregen. Als de patiënt na deze informatie te hebben gekregen, nog steeds geïnteresseerd is in deelname aan de studie, dan ondertekent de patiënt een formulier voor geïnformeerde toestemming waaruit blijkt dat hij akkoord gaat.

Nadat dit document is ondertekend, kan de patiënt zich nog steeds op elk moment uit de studie terugtrekken zonder hiervoor een rechtvaardiging te moeten opgeven, en zonder nadelige gevolgen te kennen ten gevolge van zijn terugtrekking.